Sicurezza ed efficacia di Everolimus per angiomiolipomi renali associati alla sclerosi tuberosa complessa
Gli angiomiolipomi renali sono manifestazioni abituali della sclerosi tuberosa complessa che possono causare emorragie legate ad aneurisma e danno renale.
Everolimus ( Afinitor ) è emerso come alternativa alla chirurgia / embolizzazione.
E’ stata valutata la sicurezza e l'efficacia di Everolimus per gli angiomiolipomi renali correlati a sclerosi tuberosa complessa nei pazienti adulti ( età uguale o superiore a 18 anni ).
I pazienti hanno ricevuto 10 mg di Everolimus una volta al giorno fino a progressione di angiomiolipomi renali, tossicità inaccettabile, morte / ritiro, per angiomiolipomi correlati a sclerosi tuberosa complessa, o 1 anno dopo l’arruolamento del primo paziente.
L'esito primario era la sicurezza dose-limitante riguardo gli eventi avversi di grado 3/4, gli eventi avversi gravi, o gli eventi avversi che hanno portato alla modificazione del trattamento.
Gli esiti secondari includevano la sicurezza complessiva e l'efficacia.
Sono stati arruolati 19 pazienti e hanno ricevuto Everolimus per una mediana di 6.6 mesi.
11 ( 57.9% ) hanno mantenuto 10 mg/die per tutto lo studio e 8 ( 42.1% ) hanno richiesto modifiche di trattamento a causa di eventi avversi; nessuno ha sospeso il trattamento in modo permanente.
Gli eventi avversi sono stati complessivamente di grado 1/2 e più frequentemente hanno incluso stomatite aftosa / infiammazione delle mucose, ipercolesterolemia / ipertrigliceridemia, infezioni delle vie urinarie, ipertensione, dermatite acneiforme e insonnia.
4 pazienti ( 21.1% ) hanno presentato eventi avversi di grado 3, nessuno di grado 4, e solo uno ( 5.3% ) è risultato grave ( polmonite ).
Il volume degli angiomiolipomi si è ridotto del 30% o più in 11 pazienti ( 57.9% ) e del 50% o più in 9 ( 47.4% ); nessuno è progredito.
Le dimensioni del rene destro e sinistro sono diminuite, rispettivamente, in 16 e 14 pazienti.
In conclusione, questi risultati documentano un beneficio di Everolimus per gli angiomiolipomi renali a causa di un profilo di sicurezza gestibile accompagnato da una riduzione dei volumi degli angiomiolipomi e del rene. ( Xagena2016 )
Robles NR et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 128
MalRar2016 Onco2016 Farma2016
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza della Rapamicina per uso topico nei pazienti con angiofibroma facciale secondario a complesso della sclerosi tuberosa: studio TREATMENT
Gli angiofibromi facciali si verificano circa nel 75% degli individui con complesso della sclerosi tuberosa ( TSC ), causando una notevole...
Trattamento con gel di Sirolimus versus placebo per angiofibromi facciali in pazienti con complesso della sclerosi tuberosa
La maggior parte dei pazienti con complesso della sclerosi tuberosa ( TSC ), una malattia autosomica dominante causata dall'attivazione costitutiva...
Efficacia e sicurezza di Sirolimus per uso topico per gli angiofibromi del viso nella sclerosi tuberosa
Gli inibitori mTORC1, come Sirolimus ( Rapamune ), sono mirati in modo efficace alle lesioni cutanee nel complesso sclerosi tuberosa...
Efficacia e sicurezza di Sirolimus topico per angiofibromi facciali nel complesso di sclerosi tuberosa
Gli inibitori del bersaglio della rapamicina nei mammiferi complesso 1 ( mTORc1 ), come Sirolimus, colpiscono efficacemente le lesioni cutanee...
Sirolimus nel trattamento dell’epilessia nei bambini con sclerosi tuberosa
Si è valutato se gli inibitori mTORC1 possano ridurre la frequenza di crisi epilettiche nei bambini con sclerosi tuberosa complessa. A...
Efficacia e sicurezza di Everolimus nei bambini con epilessia associata a sclerosi tuberosa complessa
L'epilessia si verifica in circa il 90% di tutte le persone con sclerosi tuberosa complessa. Nel 67% dei casi l'insorgenza...
Profili sierici anormali di microRNA nella sclerosi tuberosa normalizzati durante il trattamento con Everolimus
La sclerosi tuberosa è una malattia monogenica derivante da difetti dei geni TSC1 o TSC2 che codificano le proteine che...
Everolimus per il trattamento nel lungo periodo della epilessia nella sclerosi tuberosa
E’ stato valutato il beneficio e la sicurezza a lungo termine di Everolimus ( Afinitor ) per il trattamento della...
Sclerosi tuberosa complessa: la distruzione della sostanza bianca è associata a crisi epilettiche persistenti
La sostanza bianca è diffusamente alterata nella sclerosi tuberosa complessa, e queste alterazioni sembrano essere più evidenti nei soggetti con...